La recherche clinique peut se définir comme une étude systématique pour évaluer l’innocuité et l’efficacité de nouveaux traitements médicaux sur des sujets humains. De telles études se doivent de comparer une nouvelle thérapie avec un placebo ou un traitement standard.
La recherche clinique (ou expérimentation sur l’homme) se pratique dans des hôpitaux ou des cliniques privées sous la supervision d’une équipe de professionnels de la santé. L’objectif de cette recherche est de tester une thérapie souvent basée sur des tests effectués sur les modèles animaux (rats, souris, chiens, singes). Cependant, des résultas prometteurs chez l’animal n’offrent aucune preuve que la thérapie sera sans effets nocifs et efficace. Il est reconnu que 40% des nouveaux composés qui parviennent aux tests cliniques sont voués à l’échec à cause de mauvais paramètres pharmacocinétiques mesurés chez l’homme en contradiction avec les données découlant des études sur les animaux.
Il y a différents types de recherche sur le modèle humain dépendamment du but de l’étude. On trouve les essais thérapeutiques dans lesquels une nouvelle thérapie est comparée avec une autre thérapie standard ou un placebo, c'est-à-dire une pilule de sucre sans effet thérapeutique.
Par exemple, dans le but d’évaluer l’efficacité et l’innocuité des inhibiteurs de COX-2 (e.g. VIOXX), un groupe de volontaires se voit donner le nouveau traitement, tandis qu’un autre groupe de volontaires se verra donner le traitement standard, comme l’aspirine, qui est un analgésique efficace mais cause de sérieux effets secondaires au niveau du système digestif. L’autre option peut consister à donner un placebo. Ainsi, l’hypothèse que les inhibiteurs de COX-2 offre un soulagement sans avoir les effets nocifs de l’aspirine peut être testée.
On trouve aussi les essais cliniques de prévention dont l’objectif est d’évaluer un changement de style de vie et son incidence sur la prévention de la maladie. Par exemple, des chercheurs ont montré que l’administration de sélénium pendant plusieurs années peut réduire le risque de cancer de la prostate. De manière similaire, le groupe de recherche sur les essais sur la prévention du cancer du sein (BCPT), qui impliqua la participation de femmes présentant un risque élevé de développer un cancer du sein, a montré les bienfaits du tamoxifène sur la réduction de l’incidence de la maladie dans cette population à risque.
De plus, les essais de diagnostique permettent aux docteurs de déterminer rapidement un trouble grâce à l’utilisation de tests de dépistage. Les bienfaits de cette approche ont été démontrés avec l’imagerie à résonance magnétique dans le dépistage de la sclérose en plaques, comme d’autres problèmes neurologiques. D’autres tests sont utilisés pour déceler la présence de cellules cancéreuses.
La durée des tests cliniques peut varier d’un temps assez court (quelques semaines) à un temps beaucoup plus long (une vie entière) comme dans le cas de l’études des maladies chroniques qui se développent au cours de longues périodes.
Une étude clinique se compose de plusieurs phases. La phase dite I se déroule avec l’aide d’un petit groupe de volontaires, qui ont acceptés de participer à l’étude et qui sont informés des objectifs et des risques. Le but est d’évaluer l’innocuité du nouveau produit et de déterminer le dosage thérapeutique et les possibles réactions adverses. Ces études se font sous une surveillance accrue car le produit n’a jamais été testé sur le modèle humain auparavant ou l’a été mais sous une forme différente. Jusqu’à cette étape, les cliniciens doivent se baser sur les résultats des tests sur le modèle animal, qui peuvent alors être comparés, puis confirmés ou invalidés durant cette première phase. Au bout du processus des tests, il est reconnu que 80% des essais cliniques conduisent au rejet des nouvelles entités chimiques, car elles sont inefficaces, voire dangereuses. Avec un si fort pourcentage d’échec, on peut difficilement défendre le recours aux tests sur les animaux pour prédire l’innocuité et l’efficacité des futurs médicaments. En fait, seuls les tests sur les modèles humains (in vitro, in vivo) et la présence du médicament sur le marché pendant plusieurs années permettent d’évaluer avec précision les bénéfices et les risques des médicaments.
La phase II des tests cliniques impliquent entre 100 et 300 participants sur une plus longue période que la phase I. En bref, il s’agit de mesurer l’efficacité et l’innocuité des nouvelles entités chimiques ou nouvelles procédures.
La phase III peut exiger la participation de milliers de volontaires et peut durer plus d’une année. L’objectif de cette phase est de rassembler suffisamment d’information qui servira à prouver aux autorités (Santé Canada) que les bénéfices dépassent de loin les risques associés avec la prise du futur médicament. Les compagnies pharmaceutiques espèrent ainsi apporter les preuves qui justifieront la commercialisation de leurs produits.
Finalement, la phase IV se déroule lorsque le médicament est sur le marché. Le but est la surveillance des effets indésirables, et il peut arriver de découvrir d’autres vertus thérapeutiques qui ne pourraient être observées en clinique dans un échantillon restreint de la population (i.e. hommes blancs adultes). Ces études sont l’occasion d’étudier comment les patients réagissent au nouveau médicament dans une situation réelle et d’analyser les interactions avec d’autres médicaments, ce qui est bien impossible de faire avec des rats ou des souris identiques du point de vue génétique, vivant dans un environnement aseptisé. À ce jour aux Etats-Unis, les médicaments blessent et tuent plus que toutes les drogues illicites et ce phénomène est devenu la troisième cause de mortalité. Cinq raisons majeures expliquent cela :
1) Beaucoup de médicaments sans effets thérapeutiques ou dangereux ont été approuvés par les autorités de santé publique.
2) De multiples prescriptions sont données aux patients par différents médecins, spécialement les personnes du troisième âge, ce qui entraîne le non respect des traitements à l’origine de réactions adverses dues aux interactions de multiples médicaments.
3) Confiance non fondée dans la recherche sur les modèles animaux pour informer la médecine humaine.
4) Médiocrité des recherches cliniques qui conduisent à des résultats douteux voire à des situations de fraude.
5) Efforts de surveillance des médicaments insuffisants.
La recherche clinique et son éthique
Le concept de microdosage
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